期刊简介
发展历程：《护理学报》原名《南方护理学报》，由广东省教育厅主管、南方医科大学主办，是目前国内唯一的一份护理学报。1995年7月正式创刊，当时名为《南方护理杂志》，小16开本，双月刊，48页，军内赠阅每年3000册；1999年2月以《南方护理学报》面世，自办发行加赠阅，年发行1.2万册；2000年改版为大16开本，双月刊，页码增至64页，邮发和自办发行相结合，年发行1.5万册；2002年页码增至80页，年发行2.1万册；2004年改双月刊为月刊，页码64页，年发行14万册；2005年页码增至96页，年发行18万册。栏目介绍：本刊辟有专家论坛、论著、研究生园地、调查研究、综述、临床护理、中医护理、护理管理、护理教育、心理卫生、健康教育、循证护理、个案研究、药械护理、社区护理、国外护理、基层来稿、护理创新、学术争鸣、短篇报道、读者 作者 编者等栏目，并开辟以彩图和文字说明为主的医院介绍专栏，同时兼营广告业务，欢迎来电来函联系。国内数据库收录及获奖介绍：2001年被国家级火炬计划项目——《中国学术期刊综合评价数据库》、《中国期刊网》、《中国学术期刊（光盘版）》全文收录；2002年被《中国核心期刊（遴选）数据库》收录；2003年被中国学术期刊（光盘版）编辑委员会评为《CAJ-CD规范》执行优秀期刊，同年被国家科技部收录为“中国科技论文统计源期刊”（中国科技核心期刊）；2004年被评为“全军优秀医学期刊”。征订信息：本刊为国际期刊标准大16开本，国内统一刊号：CN 44—1631/R，国际连续出版刊号：ISSN 1008-9969。每月20日出版，定价7元/册，全年84元。国内外公开发行。国内邮发代号：46—200，国外发行代号：4831 BM。编辑部全年接受邮购，邮购地址：广州市广州大道北1838号护理学报编辑部。
罕见病诊疗：从个案到医学突破的跨越
时间：2025-08-18 16:58:52
在临床医学研究中，从复杂病例中提炼创新性学术观点是推动诊疗进步的核心能力。以一位45岁女性罕见自身免疫性疾病患者为例，其伴随多种并发症且对常规治疗反应不佳，这类病例的诊疗难点恰恰为观点提炼提供了独特切入点。以下结合免疫调节与靶向治疗的前沿进展，探讨如何从临床实践中挖掘学术价值。
一、从治疗困境中识别科学问题
当患者对激素类药物（如泼尼松）或传统免疫抑制剂（如甲氨蝶呤）应答有限时，需跳出常规思维框架。例如，苏州大学附属第一医院针对难治性皮肤T淋巴瘤（CTCL）患者，通过靶向CCR4的生物制剂莫格利珠单抗实现症状改善，其核心在于锁定“趋化因子受体通路异常”这一关键机制。类似地，本例患者的耐药性可能提示自身免疫靶点的异质性，需通过基因测序或免疫组化寻找潜在信号通路异常。
二、跨学科技术融合的诊疗视角
罕见病治疗常需整合多学科技术。例如，VHL病传统依赖手术切除肿瘤，但2025年国内首张HIF-2α抑制剂贝组替凡处方的开出，标志着靶向治疗可替代部分高风险手术，通过阻断缺氧诱导因子通路抑制肿瘤生长。对于本例患者，可参考此思路，将免疫细胞疗法（如CAR-T或NK细胞回输）与传统药物联用——美国前总统卡特通过免疫细胞调理清除转移性黑色素瘤的案例，印证了改造自体免疫细胞的潜力。
三、病例数据的“深度雕刻”策略
临床数据的精细化分析能揭示隐藏规律。例如，中医免疫疗法通过“扶正减毒”改善肺癌患者化疗副作用，其疗效背后可能涉及肠道菌群调节或Th17/Treg细胞平衡。建议对本例患者进行动态免疫监测（如细胞因子谱、淋巴细胞亚群），量化治疗前后指标变化，用数据链佐证观点。例如，若发现IL-6水平与症状严重度呈正相关，可提出“靶向细胞因子风暴”的新方向。
四、从“孤例”到“范式”的升华
罕见病例的价值在于为共性机制提供线索。美国治愈宫颈癌的Sue Scott案例中，改造肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）的成功，推动了PD-1抑制剂等免疫疗法的广泛应用。本例患者的治疗经验可提炼为“免疫耐受重建”模型：若联合靶向药物（如CCR4抑制剂）与低剂量IL-2以调节Treg功能，可能成为类似自身免疫病的参考方案。
五、诊疗观点落地的现实路径
创新性观点需兼顾临床可行性。莫格利珠单抗的快速获批得益于我国罕见病优先审评政策，提示研究者应关注政策导向与临床试验资源。对于本例，可设计阶梯式治疗方案：先尝试已获批的靶向药物（如JAK抑制剂），再探索超说明书用药（如HIF-2α抑制剂），同时通过MDT多学科协作降低风险。
总结而言，复杂病例的观点提炼需以机制探索为锚点、技术创新为杠杆、数据转化为基石。从免疫调节的微观调控到靶向治疗的精准打击，每一步突破都是临床与科研对话的结果。唯有将个体病例置于医学发展的脉络中，才能实现从“治愈一个患者”到“改写一类疾病诊疗”的跨越。